This project focused on the detailed characterization of nine mouse models for monogenic diabetes and the feasibility of AAV-mediated gene therapy for their treatment. The results of this study provide valuable insights into the pathophysiology of monogenic diabetes caused by Ins2, Pdia6 and Hnf4a mutations and confirmed the possibility of gene transfer directly to the pancreas. Each of the mouse models was subjected to an individualized series of in vitro and in vivo experiments.
Übersetzte Kurzfassung:
Dieses Projekt beinhaltete die Charakterisierung von neun Mausmodellen für monogenetischen Diabetes und die Durchführbarkeit einer AAV-vermittelten Gentherapie für deren Behandlung. Die Ergebnisse dieser Studie liefern wertvolle Einblicke in die Pathophysiologie des durch Ins2-, Pdia6- und Hnf4a-Mutationen verursachten monogenetischen Diabetes und bestätigten die Möglichkeit des Gentransfers direkt in die Bauchspeicheldrüse.
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