Human induced pluripotent stem cells (hiPSCs) have emerged as powerful tools for disease modeling and drug discovery. In this work, we established a novel hiPSC-derived 3D cardiac model containing all key cardiac cell types and showing an unprecedented degree of morphological and functional self-patterning of the myocardial and epicardial layers. Moreover, we showed successful application of a gene therapy approach based on adeno-associated virus (AAV)-mediated CRISPR/Cas9 somatic gene editing in cardiomyocytes derived from Duchenne muscular dystrophy patient hiPSCs.     «

Human induced pluripotent stem cells (hiPSCs) have emerged as powerful tools for disease modeling and drug discovery. In this work, we established a novel hiPSC-derived 3D cardiac model containing all key cardiac cell types and showing an unprecedented degree of morphological and functional self-patterning of the myocardial and epicardial layers. Moreover, we showed successful application of a gene therapy approach based on adeno-associated virus (AAV)-mediated CRISPR/Cas9 somatic gene editing i...     »

In dieser Arbeit haben wir ein neuartiges, aus humanen induzierten pluripotenten Stammzellen (hiPSCs) abgeleitetes 3D-Herzmodell entwickelt, das alle wichtigen Herzzelltypen enthält und eine morphologische und funktionelle Selbststrukturierung der myokardialen und epikardialen Schichten aufweist. Außerdem konnten wir die erfolgreiche Anwendung eines gentherapeutischen Ansatzes gegen Duchenne-Muskeldystrophie zeigen, der auf die somatische CRISPR/Cas9 Gen-Editierung von Herzmuskelzellen durch Adeno-assoziierte Viren (AAV) basiert.     «

In dieser Arbeit haben wir ein neuartiges, aus humanen induzierten pluripotenten Stammzellen (hiPSCs) abgeleitetes 3D-Herzmodell entwickelt, das alle wichtigen Herzzelltypen enthält und eine morphologische und funktionelle Selbststrukturierung der myokardialen und epikardialen Schichten aufweist. Außerdem konnten wir die erfolgreiche Anwendung eines gentherapeutischen Ansatzes gegen Duchenne-Muskeldystrophie zeigen, der auf die somatische CRISPR/Cas9 Gen-Editierung von Herzmuskelzellen durch Ade...     »