Transcript therapy uses mRNA instead of its counterpart DNA. Therefore, modified mRNAs were investigated, comprising different cellular UTRs of long-lived mRNAs, chemically modified nucleotides and a substantially long poly(A) tail, resulting in significantly higher mRNA productivity compared with mRNA lacking such UTRs. Finally, hBmp2 mRNA was furnished with the best cellular UTR combination and was investigated in C2C12 cells.
Übersetzte Kurzfassung:
Transkript Therapie nutzt mRNA anstelle von DNA. Daher wurden modifizierte mRNAs, die aus verschiedenen zellulären UTRs langlebiger mRNAs, chemisch modifizierten Nukleotiden und einem langen poly (A) –Schwanz bestehen, untersucht. Das Resultat war, dass es zu einer signifikant höheren mRNA Produktivität im Vergleich zu mRNAs ohne solchen UTRs führte. Schließlich wurde hBmp2 mRNA mit der besten zellulären UTR Kombination kloniert und in C2C12-Zellen untersucht.