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- Original title:
- Human iPSC-derived cardiomyocytes as platforms for cardiac disease modeling, therapeutic discovery and safety pharmacology
- Translated title:
- Humane von iPS-Zellen abgeleitete Kardiomyozyten als Plattform zur Modellierung kardialer Erkrankungen, zur Therapieentwicklung und zur Sicherheitspharmakologie
- Author:
- Chen, Zhifen
- Year:
- 2016
- Document type:
- Dissertation
- Faculty/School:
- Fakultät für Medizin
- Advisor:
- Laugwitz, Karl-Ludwig (Prof. Dr.)
- Referee:
- Moretti, Alessandra (Prof. Dr.); Kastrati, Adnan (Prof. Dr.); Gudermann, Thomas (Prof. Dr.)
- Language:
- en
- Subject group:
- MED Medizin
- Keywords:
- Dilated cardiomyopathy, exon skipping, induced pluripotent stem cel, disease modelling, optical action potential recording, cardiomyocyte subtypes
- Translated keywords:
- Dilatative Kardiomyopathie, Exon-skipping, induzierte pluripotente Stammzelle, Krankheitsmodellierung, optische Aktionspotential-Messunge, Kardiomyozyten-Subtypen
- TUM classification:
- MED 410d
- Abstract:
- In a patient induced pluripotent stem cell model of the hereditary dilated cardiomyopathy caused by a frameshift mutation in titin exon 326, we show beneficial effects of reframing titin mRNA by exon skipping, suggesting a potential therapy for the disease. Moreover, we established optical action potential recordings in specific hiPSC-CM subtypes as a precise and high-throughput system for disease modelling and drug evaluation in the relevant cells types.
- Translated abstract:
- In einem induzierten pluripotenten Stammzellen Modell einer dilatativen Kardiomyopathie etablierten wir eine Wiederherstellung des Titin-Leserahmens mittels Exon-Skipping als potentielle, den Phänotyp günstig beeinflussende Therapie. Zudem etablierten wir optische Aktionspotential-Messungen in spezifischen hiPS-CM-Subtypen als präzises, Hochdurchsatz-fähiges System zur Krankheitsmodellierung und Medikamententestung in den relevanten Zelltypen.
- WWW:
- https://mediatum.ub.tum.de/?id=1308504
- Date of submission:
- 14.06.2016
- Oral examination:
- 23.09.2016
- File size:
- 5416784 bytes
- Pages:
- 127
- Urn (citeable URL):
- https://nbn-resolving.de/urn/resolver.pl?urn:nbn:de:bvb:91-diss-20160923-1308504-1-9
- Last change:
- 24.11.2016
BibTeX