Renner, Ellen (Prof. Dr.); Schusser, Benjamin (Prof. Dr.); Wolf, Eckhard (Prof. Dr.)
Language:
en
Subject group:
MED Medizin
Keywords:
gene editing, STAT3, base editing, HIES
Translated keywords:
Geneditierung, STAT3, Baseneditierung, HIES
TUM classification:
MED 450; MED 680
Abstract:
With the aim to cure a monogenic immunologic disease we applied CRISPR/Cas9 and Adenine Base Editor mediated gene editing techniques to correct disease causing heterozygous STAT3 mutations in primary patient fibroblasts affected by STAT3 hyper-IgE syndrome. We showed that the genetic correction of the mutations results in improved STAT3 DNA binding activity and STAT3 target gene expression. Thus, our proof-of-concept for a gene editing based STAT3 Hyper-IgE Syndrome therapy approach is an important first step for a curative treatment.
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With the aim to cure a monogenic immunologic disease we applied CRISPR/Cas9 and Adenine Base Editor mediated gene editing techniques to correct disease causing heterozygous STAT3 mutations in primary patient fibroblasts affected by STAT3 hyper-IgE syndrome. We showed that the genetic correction of the mutations results in improved STAT3 DNA binding activity and STAT3 target gene expression. Thus, our proof-of-concept for a gene editing based STAT3 Hyper-IgE Syndrome therapy approach is an import...
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Translated abstract:
Mit dem Ziel eine monogene Immunkrankheit zu heilen, haben wir CRISPR/Cas9 und Adenin-Baseneditierung basierte Geneditierungsmethoden verwendet, um heterozygote STAT3-Mutationen in Patientenfibroblasten zu korrigieren, die vom STAT3 Hyper-IgE Syndrom betroffen waren. Die genetische Korrektur der Mutationen führte zu verbesserter STAT3 DNA-Bindeaktivität und Zielgenexpression. Daher ist unser Machbarkeitsnachweis eines geneditierungsbasierten Behandlungsansatzes für das STAT3 Hyper-IgE Syndrom ein wichtiger erster Schritt in Richtung einer kurativen Therapie.
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Mit dem Ziel eine monogene Immunkrankheit zu heilen, haben wir CRISPR/Cas9 und Adenin-Baseneditierung basierte Geneditierungsmethoden verwendet, um heterozygote STAT3-Mutationen in Patientenfibroblasten zu korrigieren, die vom STAT3 Hyper-IgE Syndrom betroffen waren. Die genetische Korrektur der Mutationen führte zu verbesserter STAT3 DNA-Bindeaktivität und Zielgenexpression. Daher ist unser Machbarkeitsnachweis eines geneditierungsbasierten Behandlungsansatzes für das STAT3 Hyper-IgE Syndrom ei...
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