Novel therapies are often welcomed by patients especially who have been waiting for a treatment on their rare condition. Yet, these therapies that are developed and marketed with the logic of personalized medicine may imply certain evidence limitations for public authorities related to safety and efficacy, in addition to their high price tags. Hence, they are often associated with challenges for the regulatory decisions on reimbursement and patients` access to them. This tension implicates potential differences in the valuation of therapies by patients, patient organizations and regulatory authorities at different levels. To understand the construction of markets and effects of personalized medicine on the relationship between the actors, this study follows the circulation of two gene-based therapies targeting Spinal Muscular Atrophy (SMA) disease from its marketing approval in Europe to its appraisal and use in a specific national jurisdiction, Turkey. Drawing on the valuation studies and STS work about agency of individuals in relation to genetic technologies and authorities, I study valuation practices alongside the subject constitutions. I show how regulatory frameworks at the national and European level, marketing strategies of corporations and valuation practices of medical and public authorities and families of patients have been performative in enacting and shaping values as well as subjectivities. I argue that valuation practices have ordering effects among these actors, which are closely related to the discussion of agency and subjectivity of individuals.     «

Novel therapies are often welcomed by patients especially who have been waiting for a treatment on their rare condition. Yet, these therapies that are developed and marketed with the logic of personalized medicine may imply certain evidence limitations for public authorities related to safety and efficacy, in addition to their high price tags. Hence, they are often associated with challenges for the regulatory decisions on reimbursement and patients` access to them. This tension implicates poten...     »

Neuartige Therapien werden häufig von Patienten begrüßt, die auf eine Behandlung ihrer seltenen Erkrankung warten. Diese Therapien, die nach der Logik der personalisierten Medizin entwickelt und vermarktet werden, können jedoch neben ihrem hohen Preis für die Behörden gewisse Einschränkungen in Bezug auf Sicherheit und Wirksamkeit mit sich bringen. Daher sind sie oft mit Herausforderungen für die behördlichen Entscheidungen über die Kostenerstattung und den Zugang der Patienten zu diesen Therapien verbunden. Dieses Spannungsfeld impliziert potenzielle Unterschiede in der Bewertung von Therapien durch Patienten, Patientenorganisationen und Regulierungsbehörden auf verschiedenen Ebenen. Um die Konstruktion von Märkten und die Auswirkungen der personalisierten Medizin auf die Beziehungen zwischen den Akteuren zu verstehen, verfolgt diese Studie die Verbreitung von zwei genbasierten Therapien zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) von der Marktzulassung in Europa bis zur Bewertung und Anwendung in einem bestimmten Land, der Türkei. Auf der Grundlage von Bewertungsstudien und STS-Arbeiten über die Handlungsfähigkeit von Individuen in Bezug auf Gentechnologien und Behörden untersuche ich Bewertungspraktiken neben den Subjektkonstitutionen. Ich zeige, wie regulatorische Rahmenbedingungen auf nationaler und europäischer Ebene, Marketingstrategien von Unternehmen und Bewertungspraktiken von medizinischen und öffentlichen Behörden sowie von Patientenfamilien Werte und Subjektivitäten performativ umsetzen und formen. Ich argumentiere, dass Bewertungspraktiken ordnende Wirkungen unter diesen Akteuren haben, die eng mit der Diskussion über die Handlungsfähigkeit und Subjektivität von Individuen verbunden sind.     «

Neuartige Therapien werden häufig von Patienten begrüßt, die auf eine Behandlung ihrer seltenen Erkrankung warten. Diese Therapien, die nach der Logik der personalisierten Medizin entwickelt und vermarktet werden, können jedoch neben ihrem hohen Preis für die Behörden gewisse Einschränkungen in Bezug auf Sicherheit und Wirksamkeit mit sich bringen. Daher sind sie oft mit Herausforderungen für die behördlichen Entscheidungen über die Kostenerstattung und den Zugang der Patienten zu diesen Therapi...     »