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Originaltitel:
Human iPSC-derived cardiomyocytes as platforms for cardiac disease modeling, therapeutic discovery and safety pharmacology 
Übersetzter Titel:
Humane von iPS-Zellen abgeleitete Kardiomyozyten als Plattform zur Modellierung kardialer Erkrankungen, zur Therapieentwicklung und zur Sicherheitspharmakologie 
Jahr:
2016 
Dokumenttyp:
Dissertation 
Institution:
Fakultät für Medizin 
Betreuer:
Laugwitz, Karl-Ludwig (Prof. Dr.) 
Gutachter:
Moretti, Alessandra (Prof. Dr.); Kastrati, Adnan (Prof. Dr.); Gudermann, Thomas (Prof. Dr.) 
Sprache:
en 
Fachgebiet:
MED Medizin 
Stichworte:
Dilated cardiomyopathy, exon skipping, induced pluripotent stem cel, disease modelling, optical action potential recording, cardiomyocyte subtypes 
Übersetzte Stichworte:
Dilatative Kardiomyopathie, Exon-skipping, induzierte pluripotente Stammzelle, Krankheitsmodellierung, optische Aktionspotential-Messunge, Kardiomyozyten-Subtypen 
TU-Systematik:
MED 410d 
Kurzfassung:
In a patient induced pluripotent stem cell model of the hereditary dilated cardiomyopathy caused by a frameshift mutation in titin exon 326, we show beneficial effects of reframing titin mRNA by exon skipping, suggesting a potential therapy for the disease. Moreover, we established optical action potential recordings in specific hiPSC-CM subtypes as a precise and high-throughput system for disease modelling and drug evaluation in the relevant cells types. 
Übersetzte Kurzfassung:
In einem induzierten pluripotenten Stammzellen Modell einer dilatativen Kardiomyopathie etablierten wir eine Wiederherstellung des Titin-Leserahmens mittels Exon-Skipping als potentielle, den Phänotyp günstig beeinflussende Therapie. Zudem etablierten wir optische Aktionspotential-Messungen in spezifischen hiPS-CM-Subtypen als präzises, Hochdurchsatz-fähiges System zur Krankheitsmodellierung und Medikamententestung in den relevanten Zelltypen. 
Mündliche Prüfung:
23.09.2016 
Dateigröße:
5416784 bytes 
Seiten:
127 
Letzte Änderung:
24.11.2016