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Original title:
In-depth characterization of mouse models for monogenic diabetes and gene therapy of Hnf4a-KI mice
Translated title:
Detaillierte Charakterisierung von Mausmodellen für monogenetischen Diabetes und Gentherapie von Hnf4a-KI-Mäusen
Author:
Amend, Anna-Lena
Year:
2022
Document type:
Dissertation
Faculty/School:
TUM School of Life Sciences
Advisor:
Hrabě de Angelis, Martin (Prof. Dr. Dr. h.c. mult.)
Referee:
Hrabě de Angelis, Martin (Prof. Dr. Dr. h.c. mult.); Schnieke, Angelika (Prof., Ph.D.)
Language:
en
Subject group:
BIO Biowissenschaften
Keywords:
diabetes, monogenic diabetes, beta cell, gene therapy
Translated keywords:
Diabetes, monogenetischer Diabetes, Beta-Zelle, Gentherapie
TUM classification:
BIO 180
Abstract:
This project focused on the detailed characterization of nine mouse models for monogenic diabetes and the feasibility of AAV-mediated gene therapy for their treatment. The results of this study provide valuable insights into the pathophysiology of monogenic diabetes caused by Ins2, Pdia6 and Hnf4a mutations and confirmed the possibility of gene transfer directly to the pancreas. Each of the mouse models was subjected to an individualized series of in vitro and in vivo experiments.
Translated abstract:
Dieses Projekt beinhaltete die Charakterisierung von neun Mausmodellen für monogenetischen Diabetes und die Durchführbarkeit einer AAV-vermittelten Gentherapie für deren Behandlung. Die Ergebnisse dieser Studie liefern wertvolle Einblicke in die Pathophysiologie des durch Ins2-, Pdia6- und Hnf4a-Mutationen verursachten monogenetischen Diabetes und bestätigten die Möglichkeit des Gentransfers direkt in die Bauchspeicheldrüse.
WWW:
https://mediatum.ub.tum.de/?id=1652665
Date of submission:
04.04.2022
Oral examination:
24.11.2022
File size:
6905945 bytes
Pages:
172
Urn (citeable URL):
https://nbn-resolving.de/urn/resolver.pl?urn:nbn:de:bvb:91-diss-20221124-1652665-1-5
Last change:
24.11.2023
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